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GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 FDA 희귀소아질환의약품 지정
GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 FDA 희귀소아질환의약품 지정
  • 정민아 기자
  • 승인 2023.01.18 09:54
  • 댓글 0
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노벨파마와 효소대체요법 치료제 공동개발
희귀의약품 지정 승인도 기대… 신약 개발 가속화 예정
(사진=GC녹십자)
(사진=GC녹십자)

[바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 이번 희귀소아질환의약품 지정으로 이후 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼, 양사 공동으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억 200만 달러(한화 약 1,259억 원)의 가치를 인정받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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