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[2024 유망기술 ③] 유전자 가위 크리스퍼, 난치질환 치료 시대 열 신기술로 '주목'
[2024 유망기술 ③] 유전자 가위 크리스퍼, 난치질환 치료 시대 열 신기술로 '주목'
  • 김가람 기자
  • 승인 2024.01.22 09:15
  • 댓글 0
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겸상적혈구빈혈증 유전자가위 치료제 ‘카스거비’ 영국에 이어 미국 FDA 승인 획득
크리스퍼, 생명과학 판도 바꿀 신기술로 ‘주목’
연평균 15.7% 이상 성장 전망… 2032년 300억 달러 규모 관측
국내 기업 툴젠, 진코어, 앱클론 등 유전자 가위 연구 성과로 글로벌 경쟁력 입증

방사성 의약품(RPT), 표적 단백질분해 기술(TPD), 유전자 가위 등이 제약·바이오산업의 새로운 먹거리로 부상하고 있다. 전 세계적으로 관련 기술에 대한 관심이 고조되는 가운데, 인수합병(M&A), 기술 도입 및 투자 등 선점 경쟁이 본격화되고 있다. 기술 진화를 경영의 핵심으로 삼고 신기술을 도입하며 지속해 발전을 거듭하고 있는 제약·바이오 기업이 갑진년 새해 성장 동력으로 지목한 RPT, TPD, 유전자 가위와 더불어 지난해에 이어 높은 성과가 기대되는 ADC(항체 약물 접합체) 등의 신기술로 어떤 변화를 끌어낼 지 살펴본다(편집자 주).

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ⓒ게티이미지뱅크

◇ 크리스퍼 유전자 가위 활용한 최초의 의약품 상용화 ‘눈앞’… 첫 치료제는?

[바이오타임즈] 유전자를 편집해 질환을 치료하는 '크리스퍼(CRISPR)' 연구개발에 대한 유의미한 성과가 속속 이어지며 개발 경쟁이 본격화 조짐을 보인다.

지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)는 중증 겸상적혈구 빈혈 환자가 크리스퍼 유전자 가위 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’를 사용할 수 있도록 승인했다. 이보다 앞서 11월 영국 의약품·의료기기 안전관리국(MHRA)이 세계 최초로 이 약을 승인한 바 있다. 

미국 제약사 버텍스파마슈티컬스와 크리스퍼테라퓨틱스가 개발한 카스게비는 FDA가 크리스퍼 유전자 가위 치료제를 승인한 첫 사례로, 10여 년 만에 실용화에 성공해 전 세계적 주목을 받고 있다. 지난 16일에는 미국 FDA로부터 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈에 대한 적응증을 추가로 승인받았다.

카스게비는 '캐스9'이라는 효소를 사용해 마치 가위질하듯이 유전자의 특정 염기를 선택적으로 제거하는 것으로, 암과 에이즈바이러스(HIV) 등 치료에도 활용할 가능성이 있는 것으로 알려졌다.

◇ ‘크리스퍼 유전자 가위’ 세상 바꿀 게임체인저로 기대감↑…연평균 16% 이상 성장 전망돼

단 한 번의 투여로 난치성 질환을 근본적으로 치료할 수 있다고 알려져 '꿈의 치료제'로 불리는 유전자 치료제 대한 관심이 높아진 가운데, 특히 유전자를 편집해 질환을 치료하는 크리스퍼는 모든 유전질환에 대해 매우 유효한 치료법으로 평가받는다.

유전자 가위는 세포에서 유전질환 원인이 되는 특정 유전자(DNA)를 잘라내 교정하는 치료제다. 특정 염기를 잘라내는 데 활용하는 효소의 종류에 따라 1세대부터 3세대까지 나뉜다. 1세대 ‘징크핑거 뉴클레이즈(ZEN·젠)’, 2세대 ‘탈렌(TALEN)’도 주목받는 기술이었지만 설계와 제작 과정이 복잡하고 이에 소용되는 비용이 많이 드는 등은 한계로 지적됐다. 

업계는 생명과학의 판도를 바꿀 신기술로 3세대인 크리스퍼 기술에 주목했다. 크리스퍼는 기존 유전자 가위 기술보다 더욱 정교하고 효율적으로 원하는 유전자만 제거할 수 있어 유전질환의 원인 유전자 돌연변이를 고치는 것뿐만 아니라 유전자 발현을 제거하거나 조절하는 등 다양한 형태의 치료가 가능하다. 해당 기술을 개발한 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 교수는 2020년 연구 업적을 인정받아 노벨화학상을 받았다.

유전자 가위가 기존 치료제로는 효과를 보기 어려운 난치성 유전질환 치료의 길을 열 것으로 기대되면서, 앞으로 제약·바이오 분야에서 유전자 가위 사용이 더욱 늘어날 것이라는 관측이 나온다.

글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치에 따르면, 세계 유전자 가위 시장 규모는 올해 80억 4,000만 달러에서 연평균 15.7% 성장해 2032년에는 299억 3,000만 달러에 달할 것으로 전망된다.
 

(사진=)
ⓒ게티이미지뱅크

◇ 유전질환 정복 위해 나선 국내외 제약사, 최근 성과는?

상용화에 가장 근접한 성과를 보이는 곳은 미국 바이오기업 인텔리아테라퓨틱스다. 회사는 심근병증을 동반한 '트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증' 환자를 위한 치료제를 개발하고 있으며, 지난해 10월 FDA에 임상 3상 승인을 받았다.

회사는 카스게비를 개발한 크리스퍼테라퓨틱스를 설립한 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스플랑크연구소 교수와 함께 크리스퍼 유전자 가위를 개발해 2020년 노벨 화학상을 수상한 제니퍼 다우드나 미국 버클리 캘리포니아대(UC버클리) 교수가 이끌고 있다.

그 외 빔테라퓨틱스, 에디타스메디슨 등도 유전자 가위 기술을 적용해 임상에 착수한 파이프라인을 보유 중이다.

세계 최초 유전자 가위 치료제 상용화를 앞두고 차세대 먹거리로 부상할 조짐을 보이면서 툴젠과 진코어, 앱클론 등 국내 기업도 연구개발에 속도를 내고 있다.

툴젠은 세계에서 유일하게 1세대부터 3세대까지 유전자 가위 기술을 모두 개발한 기업으로, 유전자 가위 기술 '크리스퍼-카스9(CRISPR/Cas9)' 기술에 대한 원천 특허를 보유하고 있다. 이는 진행세포 유전자 교정을 증명한 세계 최초의 특허로 이미 글로벌 경쟁력을 입증했다고 평가받는다.

회사는 해당 기술을 기반으로 희귀질환 샤르코마리투스병, 혈우병 등의 치료제를 개발하고 있으며, 샤르코마리투스병 치료제 'TGT-001'은 현재 전임상 단계로, 오는 2025년 임상 1상 개시를 목표로 하고 있다.

진코어는 초소형 유전자 가위 기술인 'TaRGET'를 기반으로 희귀 유전질환 치료제 등을 개발하고 있다. 회사에 따르면 TaRGET 유전자 가위는 기존 카스9보다 40%로 크기가 작아, 패킹사이즈가 4.7kb로 제한적인 AAV 벡터를 통해 타깃 신경조직에 전달을 더욱 쉽게 한다.

회사가 해당 플랫폼을 사용해 개발하고 있는 헌팅턴병 유전자 치료제 후보물질은 지난해 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질 단계 연구과제에 선정되기도 했다.

앱클론은 미국 유펜의대와 공동으로 유전자 가위를 이용한 카티(CAR-T) 치료제를 개발 중이다. 최근 미국혈액학회(ASH 2023)에서 암에 대한 면역 저항의 원인인 BTLA 단백질과 암 단백질 CD30를 동시에 타깃하는 새로운 카티 치료제에 대해 발표하며 눈길을 끌었다.

연구진은 해당 카티 치료제 개발에 크리스퍼-카스9 유전자 가위 기술을 이용해 T세포의 BTLA 단백질을 제거함으로써 암세포의 회피 전략을 차단하는 기술을 적용했다. 앱클론은 본 연구 성과에 대한 지식재산권 확보를 위해 펜실베이니아 대학교와 공동으로 미국에 특허를 출원했으며, 추후 공동 연구개발을 확대키로 했다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr


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