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노보노디스크의 실험용 혈우병 치료제 ‘Mim8’, 출혈 감소 효과 입증
노보노디스크의 실험용 혈우병 치료제 ‘Mim8’, 출혈 감소 효과 입증
  • 염현주 기자
  • 승인 2024.05.14 15:57
  • 댓글 0
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노보노디스크, 대규모 ‘Mim8’ 투여 임상시험 진행
Mim8 투여군 중 95%, 출혈에 따른 치료받을 필요 없어
올해 안에 첫 번째 허가 신청서 제출 계획
사진=노보노디스크
사진=노보노디스크

[바이오타임즈] A형 혈우병 환자가 치료 횟수를 줄일 길이 열린 듯 보인다. 

미국 <블룸버그(Bloomberg)>는 14일(현지 시각) 덴마크 다국적 제약사 노보노디스크(Novo Nordisk)의 A형 혈우병 치료제가 출혈 감소 효과를 입증했다고 전했다. 

보도에 따르면 노보노디스크는 대규모 임상시험을 통해 한 달에 한 번 복용하는 실험용 혈우병 치료제 ‘Mim8’를 참가자에게 매주 또는 매월 투여했다. 

그 결과, 매주 또는 매월 Mim8를 투여받은 참가자의 출혈량은 예방조치를 하지 않거나 다른 약물을 사용해본 적이 있는 참가자의 출혈량보다 적었다. 또 예방접종을 받은 환자와 달리 매월 Mim8 투여군 중 약 95%는 출혈에 따른 치료를 받을 필요도 없었다. 

노보노디스크 마르틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 부사장은 “이번 임상시험에서 Mim8이 A형 혈우병 환자의 돌발성 출혈을 효과적이면서도 안전하게 예방해 줄 수 있다는 게 입증됐다”며 “혈우병이 결손인자에 따라 치료법이 각각 다른 만큼, 이번 결과가 A형 혈우병 환자의 선택성과 유연성을 높일 것으로 기대된다”고 밝혔다. 

노보노디스크는 올해 안에 Mim8의 첫 번째 허가신청서를 제출할 계획이다. 

 

ⓒ게티이미지뱅크
ⓒ게티이미지뱅크

◇‘혈우병’이란? 

‘혈우병’(Hemophilia)은 X 염색체에 있는 선천성∙유전성 돌연변이로 혈액 안에 피를 굳게 하는 물질인 응고인자가 결핍하면서 생기는 출혈성 질환이다. 혈액 내 응고인자가 없기 때문에 혈우병에 걸린 사람은 일반인과 비교했을 때 오랜 기간 출혈이 멈추지 않는다. 

제약∙바이오업계에 따르면 혈우병 환자는 전 세계 45만여 명, 1만 명당 1명 정도다. 이중 3분의 1은 자연발생 돌연변이로 생기지만, 일반적으로 부모로부터 유전된다. 혈우병 유전자가 X 염색체에 있는 만큼, 모계로부터 유전되며 확률상 남성에게서 주로 발생한다. 

혈우병 유형은 다양하지만, 부족한 응고인자 종류에 따라 A형 혈우병과 B형 혈우병으로 구분된다. 전체 환자의 80%를 차지하는 ‘A형 혈우병’은 제8인자(Factor VIII)가, 나머지 15~20%를 차지하는 ‘B형 혈우병’은 제9인자(FIX)가 부족해서 생긴다. 응고인자 종류와 부족 정도에 따라 증상의 심각한 정도가 결정된다. 

 

미국 FDAⓒ게티이미지뱅크
미국 FDAⓒ게티이미지뱅크

◇글로벌 제약∙바이오업계, A형 혈우병 치료제 개발 활발 

최근 미국 식품의약국(FDA)이 A형 혈우병 치료제를 연이어 승인하며 이와 관련한 신약 개발 경쟁이 치열해지고 있다. 노보노디스크는 Mim8 개발에 앞서 지난 2019년 소아와 성인 A형 혈우병 치료제 ‘에스페록트’(Esperoct)를 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC)로부터 승인받았다. 

스위스 다국적 제약기업 로슈(Roche Holding AG)의 ‘헴리브라’(Hemlibra)는 제8인자 예방요법과 달리 치료된 출혈을 감소시키는 것으로 나타난 첫 의약품이다. 지난 2018년 FDA로부터 A형 혈우병 환자를 위한 치료제로 승인받았다. 

지난해에는 프랑스 제약기업 사노피(Sanofi)가 개발한 ‘알투비오’(Altuviiio)가 FDA의 승인을 받았다. 알투비오는 주 1회 투여하는 유전자 재조합 방식의 A형 혈우병 치료제다. FDA는 A형 혈우병이 있는 성인 및 소아의 출혈량을 조절하기 위한 일상적인 예방요법과 필요 시 보충요법, 수술 전∙후 관리 용도로 알투비오를 허가했다. 

특히 지난 3일 식품의약품안전처가 알투비오를 희귀의약품으로 지정하며 국내 혈우병 치료에도 도입될 전망이다. 이에 따라 사노피는 2상 자료를 바탕으로 알투비오에 대한 조건부 허가를 얻고 국내에 조기 출시할 예정이다. 

한편 시장조사업체 얼라이드 마켓 리서치(Allied Market Research)에 따르면 전 세계 혈우병 치료제 시장 규모는 2021년 128억 달러(약 17조 원)다. 연평균 7.5%씩 성장할 경우 오는 2031년 268억 달러(약 37조 원)에 이를 전망이다. 

[바이오타임즈=염현주 기자] yhj@biotimes.co.kr



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