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노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 임상 1상 식약처 IND 신청
노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 임상 1상 식약처 IND 신청
  • 정민아 기자
  • 승인 2024.04.30 14:54
  • 댓글 0
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美 FDA 이어 국내 식약처 IND 제출, NP3011 다국가 임상 추진
GC녹십자와 함께 뇌실내투여법으로 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 치료제 개발

[바이오타임즈] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마는 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 30일 밝혔다.

회사는 이번 IND 신청을 시작으로 연내 NP3011에 대한 다국가 임상시험에 돌입할 계획이다. 지난 23일 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 IND와 패스트트랙 지정을 신청한 바 있다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환이다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식의 MPS IIIA 치료제를 개발 중이다.

해당 치료제는 지난해 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며, 올해 1월 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

회사 관계자는 “주력하고 있는 MPS IIIA 치료제 개발을 본격화하기 위해 미국에 이어 국내에도 임상 1상 IND 신청을 진행하게 됐다”며 “연내 다국가 임상 돌입과 함께 가시적인 성과를 창출하겠다”고 말했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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